PTVP(pažangios terapijos vaistinių preparatų) kelią iki paciento artina ligoninės išimties (hospital exemption) taisyklė.
Realybė verčia mokslininkus ieškoti vis naujų galimybių efektyviam sunkių ligų gydymui.
Viena iš tokių galimybių yra pažangi terapija, kuri vis plačiau diegiama į klinikinę praktiką. Pažangios terapijos vaistiniai preparatai (PTVP) atveria galimybes ligoniams, sergantiems neišgydomomis ar sunkiai išgydomomis ligomis gauti inovacijomis ir moksline pažanga pagrįstą gydymą vaistais, gaminamais panaudojant genų inžinerijos, ląstelių bei audinių inžinerijos technologijas.
PTVP, kaip ir kitų naujų vaistų, registracija yra sudėtinga ir ilga procedūra, tačiau tokių vaistų kelią iki paciento gali paspartinti PTVP gamyba konkretiems pacientams pagal gydytojo paskyrimą, arba vadinamą „ligoninės išimties“ (hospital exemption) taisyklę, numatytą Europos Reglamento Nr. 1394/2007 dėl pažangios terapijos vaistinių preparatų 28 straipsnyje ir Lietuvos Respublikos farmacijos įstatymo 29-1 straipsnyje. Ligoninės išimties taisyklė reiškia, kad PTVP nesuteiktas rinkodaros leidimas, jų gamyba yra ne pramoninė, bet individuali kiekvienam pacientui, tačiau laikantis specialiųjų kokybės standartų ir kuriuos pagal individualų receptą konkrečiam pacientui skyrė pacientą gydančios ligoninės gydytojas, prisiimdamas profesinę atsakomybę už jų skyrimą ir vartojimą.
Esminis akcentas yra tai, kad pacientui, kurio retai ligai gydyti kitų alternatyvų nėra arba jos nebetinka, individualiai pagaminti vaistai skiriami būtent kaip išimtis, nes tokio registruoto vaisto ar vykstančių jo klinikinių tyrimų nėra.
ES valstybės narės privalo užtikrinti, kad PTVP gaminti būtų laikomasi specialiųjų kokybės standartų. Ne visose Europos šalyse vienodai interpretuojamos ir reglamentuojamos „specialiųjų kokybės standartų“, „pramoninės gamybos“ sąvokos, tačiau visose, o taip pat ir Lietuvoje, PTVP gamybai taikomas griežtas teisinis reglamentavimas.
Taigi, kokius reikalavimus turi atitikti įstaiga, kuri siekia gaminti PTVP ir kokios galimybės pacientui gauti gydymą tokiais vaistais?
Teisę gaminti PTVP turi tik juridiniai asmenys, turintys asmens sveikatos priežiūros licenciją ir Valstybinės vaistų kontrolės tarnybos prie Lietuvos Respublikos sveikatos apsaugos ministerijos (toliau – VVKT) išduotą leidimą. Tokių leidimų išdavimo tvarką ir tokių vaistų standartus, saugumo, atsekamumo, farmakologinio budrumo reikalavimus be kita ko išsamiai detalizuoja Lietuvos Respublikos sveikatos apsaugos ministro įsakymu patvirtinti aprašai ir formos.
PTVP gaminti yra būtinos geros gamybos praktikos (GGP) reikalavimus atitinkančios patalpos, aprūpintos įrengimais, užtikrinta veiksminga kokybės užtikrinimo sistema, įdarbinta pakankamai reikiamos kvalifikacijos, patirties ir išsilavinimo specialistų, sukurta dokumentų sistema, užtikrinanti vykdomos gamybos pagrindimą dokumentais ir atsekamumą. Aukšti reikalavimai keliami ir pačiam gamybos procesui, turi būti parengta viso gamybos proceso srauto diagrama, nurodytos biologinės žaliavos, tarpiniai produktai, papildomos medžiagos, kritiniai proceso etapai, laikymas, transportavimas ir kt. Ląstelės, naudojamos PTVP gamybai, turi būti paimtos ir patikrintos vadovaujantis Lietuvos Respublikos žmogaus audinių, ląstelių ir organų donorystės ir transplantacijos įstatymo ir/ar Lietuvos Respublikos kraujo donorystės įstatymo reikalavimais ir įsigytos tik iš Lietuvos juridinių asmenų, turinčių atitinkamas licencijas.
PTVP nėra vaistai pagal paprastą receptą. Receptą (gydytojo paskyrimą) gali išrašyti tik tos ligoninės (asmens sveikatos priežiūros įstaigos, turinčios teisę teikti stacionarines paslaugas), gydytojas kurioje vaistai bus naudojami (taikomi) pacientui. Tai suprantama, nes tik ligoninėje pacientui visą parą bus užtikrinta kompetentinga pagalba, nutikus nepageidaujamai reakcijai po individualizuoto gydymo. Pacientas turi suteikti sutikimą tokiam gydymui, taip pat ligoninės medicinos etikos komisija turi raštu patvirtinti tokį vaisto skyrimą. Ypatingais atvejais PTVP galima skirti tik raštiškai pritarus gydytojų konsiliumui ir ASPĮ medicinos etikos komisijai.
Manytina, kad dėl tokio griežto tiek PTVP gamybos, tiek taikymo pacientui reglamentavimo, pacientas tikrai nenukenčia, o nauda gauti individualų gydymą PTVP, kai sunkių ligų atveju kiti vaistai ar gydymo metodai neveikia ar nebegali būti taikomi, tikrai labai tikėtina. Problema tik ta, kad PTVP kaina, įvertinant didžiulius gamybos kaštus, pacientams kartais gali būti neprieinama.
Kaip teisininkai galėtų padėti ketinančioms gaminti PTVP ir siekiančioms gauti leidimus licencijuotoms sveikatos priežiūros įstaigoms?
Jau minėta, kad gamybai reikia VVKT leidimo, kuriam gauti turi būti teikiama paraiška ir atitinkami dokumentai. Tinkamas dokumentų parengimas, jų tikslumas ir teisingumas lemia VVKT darbuotojo vertinimą vietoje ar pareiškėjas pasirengęs vykdyti gamybą. Kuo tiksliau parengti dokumentai, tuo didesnė tikimybė, kad leidimas bus išduotas greičiau, todėl dokumentų parengimui ir užpildymui tikrai būtina teisininko konsultacija.
Kitas dalykas, kai kurias PTVP gamybos operacijas ir kokybės tyrimus teisės aktai leidžia atlikti pagal sutartis, t. y. PTVP gamintojas gali sudaryti sutartis su kitais juridiniais asmenimis, turinčiais teisę vykdyti veiklą, susijusią su ląstelėmis, audiniais, laboratorijomis dėl tam tikrų operacijų ir/ar kokybės tyrimų atlikimo. Šiose sutartyse be standartinių sąlygų būti nurodomas atsakingų asmenų funkcijų, atsakomybės pasiskirstymas ir kiti svarbūs aspektai. Juridinis asmuo, pagal vykdysiantis gamybos operacijas ir kokybės tyrimus turi būti pasirengęs VVKT auditui, turi registruoti duomenis ir saugoti jų įrašus, todėl teisinis požiūris ir patarimai dažnai labai naudingi ir rengiantis auditui ar jo metu.
Apibendrinant ir atsakant į antraštės klausimą – ne, teisinis reglamentavimas pažangios terapijos plėtros nestabdo, nors jis ir griežtas ir detalus. Tačiau norint tinkamai parengti dokumentus atitinkamiems leidimams gauti teisininko dalyvavimas labai pageidautinas.