Die Krankenhausausnahme bringt ATMPs (Arzneimittel für neuartige Therapien) näher an den Patienten.
Die Realität zwingt die Wissenschaft dazu, neue Wege zur wirksamen Behandlung schwerer Krankheiten zu finden.
Eine dieser Möglichkeiten sind neuartige Therapien, die zunehmend ihren Weg in die klinische Praxis finden. Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapeutic Medicinal Products, ATMP) eröffnen Patienten mit unheilbaren oder schwer behandelbaren Krankheiten die Möglichkeit, von innovativen und wissenschaftlich fortschrittlichen Therapien zu profitieren, die auf gentechnischen, zellulären und gewebetechnischen Verfahren basieren.
Die Registrierung von ATMP ist wie bei anderen neuen Arzneimitteln ein komplexes und langwieriges Verfahren, aber der Weg zum Patienten kann über die Herstellung von ATMP für bestimmte Patienten auf ärztliche Verschreibung oder die so genannte „Krankenhausausnahme“ beschleunigt werden, wie in Artikel 28 der europäischen Verordnung Nr. 1394/2007 über Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) und in Artikel 29-1 des litauischen Apothekengesetzes vorgesehen. Die Ausnahmeregelung für Krankenhäuser bedeutet, dass die Arzneimittel für neuartige Therapien keiner Genehmigung für das Inverkehrbringen unterliegen, nicht industriell hergestellt werden, sondern individuell für jeden einzelnen Patienten, jedoch unter Einhaltung bestimmter Qualitätsnormen, und von einem Arzt des behandelnden Krankenhauses verschrieben werden, der die fachliche Verantwortung für die Verschreibung und Anwendung des Arzneimittels übernimmt.
Der springende Punkt ist, dass für einen Patienten mit einer seltenen Erkrankung, für die es keine anderen Alternativen gibt oder diese nicht mehr geeignet sind, ausnahmsweise ein maßgeschneidertes Arzneimittel zur Verfügung gestellt wird, weil es kein solches zugelassenes Arzneimittel oder keine laufenden klinischen Studien in Verbindung mit der Herstellung von ATMP gibt.
Die EU-Mitgliedstaaten müssen sicherstellen, dass bei der Herstellung von ATMP spezifische Qualitätsnormen eingehalten werden. Nicht alle europäischen Länder interpretieren und regeln die Begriffe „spezifische Qualitätsnormen“ und „industrielle Verfahren“ auf dieselbe Weise, aber alle, einschließlich Litauen, haben strenge gesetzliche Vorschriften für die Produktion von ATMP.
Welche Anforderungen muss eine Einrichtung erfüllen, die ein ATMP herstellen will, und welche Möglichkeiten hat ein Patient, sich mit einem solchen Medikament behandeln zu lassen?
Das Recht zur Herstellung von ATMP ist auf juristische Personen beschränkt, die im Besitz einer Lizenz für die persönliche Gesundheitsfürsorge und einer von der staatlichen Arzneimittelkontrollbehörde des Gesundheitsministeriums der Republik Litauen (nachstehend „VVKT“ genannt) erteilten Genehmigung sind. Das Verfahren für die Erteilung solcher Genehmigungen und die Anforderungen an die Standards, die Sicherheit, die Rückverfolgbarkeit und die Pharmakovigilanz für solche Arzneimittel sind unter anderem in den Beschreibungen und Formularen festgelegt, die durch Erlass des Gesundheitsministers der Republik Litauen genehmigt wurden.
Die Herstellung der ATMP erfordert entsprechend der Guten Herstellungspraxis (GMP) konforme Räumlichkeiten, Ausrüstungen, ein wirksames Qualitätssicherungssystem, ausreichend qualifiziertes, erfahrenes und geschultes Personal sowie ein Dokumentationssystem, das die Dokumentation und Rückverfolgbarkeit des Herstellungsprozesses gewährleistet. Auch an den Produktionsprozess selbst werden hohe Anforderungen gestellt, mit einem Flussdiagramm des gesamten Produktionsprozesses, in dem biologische Rohstoffe, Zwischenprodukte, Zusatzstoffe, kritische Prozessschritte, Lagerung, Transport usw. aufgeführt sind. Die für die Herstellung von ATMP verwendeten Zellen müssen gemäß den Anforderungen des Gesetzes über die Spende und Transplantation von menschlichen Geweben, Zellen und Organen der Republik Litauen und/oder des Gesetzes über die Blutspende der Republik Litauen entnommen und getestet werden und dürfen nur von litauischen juristischen Personen erworben werden, die über die entsprechenden Lizenzen verfügen.
ATMP sind keine verschreibungspflichtigen Arzneimittel. Ein Rezept (ärztliche Verschreibung) kann nur von einem Arzt des Krankenhauses (einer zur stationären Behandlung zugelassenen Gesundheitseinrichtung) ausgestellt werden, in dem der Patient die Arzneimittel einnehmen wird. Dies ist verständlich, denn nur in einem Krankenhaus erhält der Patient rund um die Uhr kompetente Hilfe im Falle einer unerwünschten Reaktion nach einer personalisierten Behandlung. Der Patient muss in eine solche Behandlung einwilligen, und auch die medizinische Ethikkommission des Krankenhauses muss die Verabreichung des Arzneimittels schriftlich genehmigen. In besonderen Fällen kann ATMP nur mit schriftlicher Genehmigung des medizinischen Konsortiums und der medizinischen Ethikkommission der jeweiligen Einrichtungen der persönlichen Gesundheitsfürsorge verabreicht werden.
Es scheint, dass eine solch strenge Regulierung sowohl der Herstellung als auch der Verabreichung von ATMP an den Patienten keine wirklichen Nachteile für den Patienten mit sich bringt, und dass die Vorteile einer individuellen Behandlung mit ATMP bei schweren Krankheiten, bei denen andere Medikamente oder Behandlungen nicht wirken oder nicht mehr eingesetzt werden können, sicherlich sehr wahrscheinlich sind. Das einzige Problem ist, dass der Preis von ATMP unter Berücksichtigung der enormen Produktionskosten für die Patienten manchmal nicht stemmbar sein kann.
Wie können Anwälte zugelassene Gesundheitseinrichtungen unterstützen, die ATMPs erstellen und eine Zulassung beantragen wollen?
Wie bereits erwähnt, erfordert die Produktion eine Genehmigung des VVKT, für die ein Antrag und die entsprechenden Unterlagen eingereicht werden müssen. Die ordnungsgemäße Erstellung, Genauigkeit und Richtigkeit der Unterlagen ist ausschlaggebend dafür, ob die Mitarbeiter des VVKT an Ort und Stelle beurteilen können, ob der Antragsteller für die Produktion bereit ist. Je genauer die Unterlagen vorbereitet sind, desto wahrscheinlicher ist es, dass die Genehmigung schneller erteilt wird, weshalb eine rechtliche Beratung bei der Vorbereitung und Vervollständigung der Unterlagen unbedingt erforderlich ist.
Ein weiterer Punkt ist, dass die Rechtsvorschriften es zulassen, dass einige Herstellungsvorgänge und Qualitätstests von Prüfpräparaten auf vertraglicher Basis durchgeführt werden, d.h. ein Prüfpräparatehersteller kann mit anderen juristischen Personen, die berechtigt sind, Tätigkeiten im Zusammenhang mit Zellen, Geweben und Laboratorien durchzuführen, Verträge über die Durchführung bestimmter Vorgänge und/oder Qualitätstests abschließen. In diesen Verträgen werden zusätzlich zu den Standardbedingungen die Aufgaben der verantwortlichen Personen, die Aufteilung der Zuständigkeiten und andere relevante Aspekte festgelegt. Die juristische Person, die die Herstellungsvorgänge und Qualitätstests durchführen wird, muss auf ein VVKT-Audit vorbereitet sein und Aufzeichnungen und Protokolle führen, daher sind rechtliche Beratung und Anleitung im Vorfeld oder während eines Audits häufig sehr nützlich.
Zusammenfassend und zur Beantwortung der Hauptfrage: Nein, der rechtliche Rahmen behindert die Entwicklung neuartiger Therapien nicht, obwohl er äußerst streng ist und wenig Spielräume lässt. Allerdings ist die Hinzuziehung eines Rechtsanwalts empfehlenswert, um die Unterlagen für die entsprechenden Genehmigungen ordnungsgemäß vorzubereiten.